重症肌无力

重症肌无力（MG）是一种罕见的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，机体免疫系统错误地攻击神经与肌肉之间的连接部位^1,2,3。

这意味着重症肌无力患者的随意肌无法良好响应大脑发出的信号。重症肌无力典型表现为眼睑下垂、重度肌无力以及疲劳^1,2。

认识重症肌无力

重症肌无力属罕见病，全球患病率为100～350例/每百万人。

重症肌无力会对患者本人、其亲友及照护者的日常生活产生影响与困扰。美国重症肌无力基金会（MGFA）一项研究发现，重症肌无力会从多个方面对患者生活产生影响⁵：

本研究受试者中*：

79%受试者认为影响家庭生活

79%受试者认为影响工作

84%受试者认为影响日常自理能力

86%受试者认为影响运动能力

*百分比为受中-重度影响患者占比之和

重症肌无力的体征与症状

重症肌无力的症状无法预判，可在数天甚至数小时内波动。症状个体差异显著，每位患者的发病表现各不相同，进而带来强烈的不确定性⁶。

近期一项人群研究显示，51%患者首发症状为眼部异常，如复视或上睑下垂⁷。

同一项研究显示，约54.5%以眼肌型重症肌无力（OMG）发病的患者后续会进展为全身型重症肌无力（gMG），表现为全身多处随意肌广泛性无力^{7, 8}。确诊后，症状通常会逐渐加重，在发病最初2年内达最严重程度。

15%～20%全身型重症肌无力（gMG）患者可发生肌无力危象，引发呼吸衰竭⁹。

其他症状包括^10,3：

四肢肌无力

垂头或头部后坠

面部表情异常

咀嚼或吞咽困难

言语障碍（构音障碍）

治疗现状与未满足需求

尽管目前已有多种治疗手段可供重症肌无力患者选择，但其中多数方案仅能缓解症状，或属广谱治疗；部分患者对上述治疗应答不佳¹¹ 。因此，临床亟需为医生和患者提供更多针对重症肌无力（MG）潜在发病机制，更具靶向性强、耐受性佳的治疗方案。

参考文献：